[NEJM] 2023年8月31日分

ニューイングランド師匠

August 31, 2023 Vol. 389 No. 9

①Phase 3 Trial of Concizumab in Hemophilia with Inhibitors
 インヒビターを有する血友病に対するコンシズマブの第 3 相試験

②Timing of Primary Surgery for Cleft Palate
 口蓋裂に対する初回手術のタイミング

③Anti–Epstein–Barr Virus BNLF2b for Mass Screening for Nasopharyngeal Cancer
 上咽頭癌のマススクリーニングに用いる抗エプスタイン・バーウイルス BNLF2b 抗体

④CRISPR-Cas9 Editing of the HBG1 and HBG2 Promoters to Treat Sickle Cell Disease
 鎌状赤血球症を治療するための CRISPR-Cas9 による HBG1 および HBG2 プロモーターの編集

以下、単語等。

concizumabコンシズマブ
anti–tissue factor pathway inhibitor monoclonal antibody抗組織因子経路インヒビター(tissue factor pathway inhibitor;TFPI)モノクローナル抗体
hemostasis止血
hemophilia type血友病病型
patients with hemophilia A or B with inhibitorsインヒビターを有する血友病 A または血友病 B の患者
spontaneous and traumatic bleeding episodes自然出血および外傷性出血のエピソード
patient-reported outcomes患者報告アウトカム
pharmacokinetics and pharmacodynamics薬物動態・薬力学
estimated mean annualized bleeding rate年間出血回数の推定平均値
thromboembolic events血栓塞栓イベント
infants with isolated cleft palate口蓋裂単独児
primary surgery初回手術
speech outcomes言語成績
hearing outcomes聴力成績
dentofacial development歯牙顔面発育
infants with nonsyndromic isolated cleft palate非症候性口蓋裂単独児
cleft
velopharyngeal insufficiency鼻咽腔閉鎖機能不全
velopharyngeal composite summary score鼻咽腔複合要約スコア
postoperative complications術後合併症
hearing sensitivity聴覚感度
medically fit infants who underwent primary surgery for isolated cleft palate口蓋裂単独の手術に医学的に適した乳児
asymptomatic persons with Epstein–Barr virus (EBV) DNA or antibodiesエプスタイン・バーウイルス(EBV)の DNA または抗体を保有する無症状者
nasopharyngeal carcinoma上咽頭癌
positive predictive value陽性適中率
areas where EBV is endemicEBV の浸淫地域
peptide libraryペプチドライブラリー
novel serologic biomarker新規血清バイオマーカー
progressive organ damage進行性の臓器障害
clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)–Cas9–edited CD34+ hematopoietic stem- and progenitor-cell (HSPC) productクラスター化された,規則的に間隔があいた短い回文構造の繰り返し(CRISPR)–Cas9 で編集された CD34 陽性造血幹細胞・前駆細胞(HSPC)産物
tiling CRISPR-Cas9 screenCRISPR-Cas9 タイリングスクリーニング
fetal hemoglobin–immunostaining erythroblasts (F cells)胎児ヘモグロビン免疫染色陽性赤芽球(F 細胞)
erythroid-differentiated progeny赤血球系分化子孫細胞
myeloablative conditioning骨髄破壊的前処置

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