[NEJM] 2024年5月9日分


May 9, 2024 Vol. 390 No. 18

①Exagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease
 重症鎌状赤血球症に対するエクサガムグロジーン オートテムセル

②Exagamglogene Autotemcel for Transfusion-Dependent β-Thalassemia
 輸血依存性βサラセミアに対するエクサガムグロジーン オートテムセル

③Trial of Thrombectomy for Stroke with a Large Infarct of Unrestricted Size


exagamglogene autotemcel (exa-cel)エクサガムグロジーン オートテムセル(exagamglogene autotemcel [exa-cel])
nonviral cell therapy非ウイルス性細胞療法
fetal hemoglobin synthesis胎児ヘモグロビン合成
clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)–Cas9「クラスター化された,規則的に間隔があいた短い回文構造の繰り返し(CRISPR)」–Cas9
autologous CD34+ hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs)自己 CD34 陽性造血幹細胞・前駆細胞(HSPCs)
erythroid-specific enhancer region赤血球系特異的エンハンサー領域
patients 12 to 35 years of age with sickle cell disease who had had at least two severe vaso-occlusive crises in each of the 2 years before screening鎌状赤血球症を有し,重度の血管閉塞発作がスクリーニング前の 2 年間に年 2 回以上あった 12~35 歳の患者
patients underwent myeloablative conditioning with pharmacokinetically dose-adjusted busulfan薬物動態に基づいて用量を調整したブスルファンによる骨髄破壊的前処置を行った
freedom from severe vaso-occlusive crises for at least 12 consecutive months重度の血管閉塞発作が連続 12 ヵ月以上発生していないこと
freedom from inpatient hospitalization for severe vaso-occlusive crises for at least 12 consecutive months重度の血管閉塞発作による入院が連続 12 ヵ月以上発生していないこと
Neutrophils and platelets engrafted in each patient.各患者で,好中球と血小板の生着が得られた.
patients 12 to 35 years of age with transfusion-dependent β-thalassemia and a β0/β0, β0/β0-like, or non–β0/β0-like genotype輸血依存性βサラセミアと,β0/β0,β0/β0 様,非 β0/β0 様いずれかの遺伝子型を有する 12~35 歳の患者
transfusion independence輸血非依存状態
fetal hemoglobin had a pancellular distribution胎児ヘモグロビンは核と細胞質の両方に分布していた
medical care内科的治療
ancillary safety outcome副次的安全性転帰
symptomatic intracerebral hemorrhage症候性脳出血
9 were excluded from the analysis because of consent withdrawal or legal reasons同意撤回または法的理由により,9 例が解析から除外された
thrombolysis therapy血栓溶解療法
procedure-related complications手技関連合併症